Entrevista de la Agencia SINC al genetista Adrián R. Krainer, pionero en el desarrollo de terapias basadas en ARN antisentido, con motivo de su conferencia inaugural en el IV Congreso Interdisciplinar de Genética Humana (Málaga, 2023).
Su investigación ha permitido crear Nusinersen, un tratamiento para la atrofia muscular espinal (AME) que corrige el procesamiento del ARN y aumenta la producción de una proteína esencial para las motoneuronas.
El avance ha transformado el pronóstico de niños con AME: el caso de Cameron Harding, al que dieron solo seis meses de vida y que está a punto de cumplir 10 años, simboliza el impacto de esta terapia. Krainer destaca, además, la importancia del diagnóstico precoz mediante cribado neonatal y el potencial de estas estrategias para otras enfermedades genéticas, el cáncer y algunas epilepsias.
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